Cystisk fibros: Befintligt läkemedel kan förbättra lungfunktionen
Forskare säger att ett läkemedel som redan finns på marknaden kan hjälpa dem som drabbas av cystisk fibros.
Amfotericin, som är ett antifungalt läkemedel, kan hjälpa människor med cystisk fibros att bekämpa de kroniska bakteriella lunginfektioner som tenderar att uppstå med denna sjukdom, enligt en nyligen genomförd studie.
"De riktigt spännande nyheterna är att amfotericin är ett läkemedel som redan är godkänt och tillgängligt på marknaden", säger Martin D. Burke, Ph.D., studieledare och professor i kemi vid University of Illinois i Champaign.
Denna studie, som visas i tidskriften Nature, beskriver forskarnas uppmuntrande resultat.
Teamet använde lungvävnad från personer som har cystisk fibros, liksom djurmodeller av cystisk fibros, för att se hur läkemedlet skulle driva förändringar i vävnaden.
De upptäckte att amfotericin utlöste förändringar i lungvävnaden.
Dessa förändringar har samband med förbättrad lungfunktion och inkluderar återställning av pH-nivåer, ökad antibakteriell aktivitet och förbättrad viskositet.
Dessutom förklarade de att människor kunde administrera detta läkemedel i lungorna direkt, vilket skulle minska biverkningarna.
Cystisk fibros i korthet
Cystisk fibros är närvarande vid födseln. De som har tillståndet har ett defekt protein som påverkar celler, vävnader och körtlar som gör slem och svett.
Med cystisk fibros kan förtjockat slem byggas upp i drabbade organ. Detta kan leda till skador eller infektioner i dessa områden, vilket kan vara livshotande.
Det kan också leda till inflammation som kan orsaka problem i organen, såsom lungorna eller bukspottkörteln.
Medan cystisk fibros kan påverka olika organsystem, såsom matsmältningskanalen, kan cystisk fibros i lungorna orsaka de allvarligaste komplikationerna.
Det tjocka slem kan skapa allvarliga problem i en persons lungor, eftersom det inte bara orsakar andningsproblem utan också kan leda till kroniska bakterieinfektioner.
Behandling är tillgänglig, men det fungerar inte för alla. Detta beror på att människor har olika typer av muterade proteiner, och vissa gör inte några proteiner alls, vilket kan göra det svårt eller omöjligt för läkare att behandla dem.
Personer med cystisk fibros använder ofta behandlingstekniker som innebär att slem lossnar och kan ha lärt sig olika sätt att andas och hosta. Vissa människor tar receptbelagda läkemedel, såsom bronkdilaterande medel och slemförtunnande medel.
Det främsta syftet med behandlingen är att sakta ner utvecklingen av lungsjukdomen så mycket som möjligt. Det är här amfotericin kan komma in.
Varför ett svampdödande läkemedel kan hjälpa
Prof. Burke noterade att amfotericin har potential att fungera för alla människor med cystisk fibros, oavsett vilken typ av mutation de har; det kan fungera även om det proteinet saknas.
"Istället för att försöka korrigera proteinet eller göra genterapi - det senare som ännu inte är effektivt i lungan - använder vi en liten molekylsurrogat som kan utföra kanalfunktionen för det saknade eller defekta proteinet."
Professor Martin D. Burke
Behandlingen skulle vara särskilt värdefull för de 10 procent av personer med cystisk fibros som inte gör det drabbade proteinet alls - för närvarande svarar dessa människor inte på någon tillgänglig behandling.
Forskare måste göra mycket mer forskning och genomföra humana kliniska läkemedelsförsök för att validera dessa resultat innan läkare kan erbjuda denna behandling till personer med cystisk fibros.
