Typ 1-diabetes: Fördröjning av läkemedel med 2 år
Ny forskning visar att immunterapi-läkemedlet teplizumab fördröjer uppkomsten av typ 1-diabetes med 2 år i genomsnitt hos högriskindivider.
Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom som drabbar cirka 1,25 miljoner barn och vuxna i USA.
Vissa människor har högre risk att utveckla typ 1-diabetes än andra. Ålder påverkar risken; detta tillstånd är ett av de vanligaste kroniska tillstånden som uppstår i barndomen.
Män är mer benägna att utveckla typ 1-diabetes än kvinnor och att ha en familjehistoria av sjukdomen ökar också chansen att utveckla den.
Geografi verkar också spela en roll i diabetesrisken typ 1. Till exempel har Sverige, Finland, Norge, Storbritannien och Sardinien den högsta förekomsten av typ 1-diabetes, medan Kina och sydamerikanska länder har den lägsta.
För människor vars risk är hög ger en ny studie intressanta och hoppfulla insikter. Forskare - ledda av Dr. Kevan C. Herold, från Yale University, i New Haven, CT - har funnit att ett läkemedel som kallas teplizumab kan fördröja uppkomsten av typ 1-diabetes hos personer med hög risk.
Dr. Herold och teamet publicerade sina resultat i New England Journal of Medicine och presenterade dem vid American Diabetes Association's Scientific Sessions, i San Francisco, CA.
Studerar teplizumab hos högriskpersoner
Teplizumab är en monoklonal anti-CD3-antikropp. Det påverkar immunsystemet genom att rikta in sig på effektor-T-celler - en typ av immunceller som i typ 1-diabetes förstör insulinproducerande betaceller.
Tidigare studier har visat att teplizumab minskar förlusten av betaceller hos personer med ny typ av diabetes typ 1.
I den nya studien undersökte Dr. Herold och kollegor effekten av läkemedlet på 76 deltagare som hade släktingar med typ 1-diabetes och hade minst två typer av autoantikroppar associerade med diabetes. Autoantikroppar är proteiner som immunsystemet producerar.
Deltagarna var 8–49 år gamla och de hade också onormal blodsockertolerans. Forskarna delade dem slumpmässigt upp i två grupper.
En av grupperna fick teplizumab i 14 dagar, medan kontrollgruppen precis fick placebo. Forskarna testade deltagarnas glukostolerans regelbundet under hela studien.
Teplizumab fördröjer uppkomsten med 24 månader
I slutet av studien hade 72% av befolkningen i placebogruppen utvecklat typ 1-diabetes, medan endast 43% av befolkningen i teplizumab-gruppen hade utvecklat tillståndet.
Vidare utvecklade människor diabetes i kontrollgruppen under en medianperiod av 24 månader, medan i behandlingsgruppen utvecklade deltagarna tillståndet efter en median på 48 månader.
”Skillnaden i resultat var slående. Denna upptäckt är det första beviset vi har sett att klinisk typ 1-diabetes kan försenas med tidig förebyggande behandling, säger Lisa Spain, doktorand, en projektforskare vid National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, som är del av National Institutes of Health (NIH).
"Resultaten har viktiga konsekvenser för människor, särskilt ungdomar som har släktingar med sjukdomen, eftersom dessa individer kan ha hög risk och dra nytta av tidig screening och behandling."
Lisa Spanien, doktorsexamen
Studiens ledande författare kommenterar också resultaten och säger: ”Tidigare klinisk forskning finansierad av NIH fann att teplizumab effektivt saktar ned förlusten av betaceller hos personer med nyligen uppkommet klinisk typ 1-diabetes, men läkemedlet hade aldrig testats hos människor som inte hade klinisk sjukdom. ”
"Vi ville se om tidigt ingripande skulle ha en fördel för personer som har hög risk men som ännu inte har symtom på typ 1-diabetes", förklarar han.
Mer forskning är nödvändig
Forskarna varnar emellertid också för att studien har vissa begränsningar, till exempel det lilla antalet deltagare, det faktum att studieprovet inte var särskilt etniskt varierande och att alla deltagare hade släktingar med typ 1-diabetes, vilket kan innebära att studieresultaten är inte lätta att generalisera.
Dessutom måste forskarna gräva djupare för att förstå varför vissa människor svarade bättre på behandlingen än andra. Vissa immunsystems egenskaper kan spela en roll.
"Även om resultaten är uppmuntrande, behöver mer forskning göras för att ta itu med försöksbegränsningarna, samt för att förstå förståelsen av verkningsmekanismer, långsiktig effekt och säkerhet för behandlingen", säger Spanien.
