Misslyckad demensläkemedel får en andra chans
Biogen, ett multinationellt bioteknikföretag och Eisai, ett japanskt läkemedelsföretag, planerar att ansöka om godkännande av Food and Drug Administration (FDA) för ett Alzheimers läkemedel som hade blandade resultat i kliniska prövningar. Kan denna kontroversiella medicin erbjuda miljontals människor världen över nytt hopp?
Över hela världen lever cirka 50 miljoner människor med demens, den vanligaste formen är Alzheimers sjukdom.
Forskare utvecklar och testar kontinuerligt nya läkemedel för att försöka sakta ner, vända eller åtminstone förbättra symtomen på detta för närvarande obotliga tillstånd.
Ändå gör många nya läkemedel som forskare utvecklar det aldrig längre än det kliniska försöksstadiet, eftersom de antingen orsakar för många biverkningar eller visar sig vara mycket mindre effektiva än deras skapare hade hoppats på.
Och så finns det några läkemedel som ger blandade resultat när de testas i kliniska prövningar. Ett sådant läkemedel är aducanumab, som utvecklades av forskare anslutna till Biogen, ett multinationellt bioteknikföretag med huvudkontor i Cambridge, MA.
Aducanumab är en monoklonal antikropp som ska förhindra eller bromsa neurodegeneration genom att avlägsna giftiga beta-amyloidplack från hjärnan i de tidiga stadierna av detta tillstånd.
Biogen testade läkemedlet i två kliniska fas III-studier, men i mars i år beslutade företaget att stoppa testerna före schemat, efter en oberoende grupps bedömning att försöken troligen inte skulle nå deras primära slutpunkt.
När det bestämde sig för att sätta stopp för försöken för att bedöma detta lovande nya läkemedel förlorade företaget över 18 miljarder dollar, enligt Reuters.
Nu har dock Biogen meddelat att de - i samarbete med en partner, Eisai, ett läkemedelsföretag baserat i Tokyo, Japan - har beslutat att skicka aducanumab för FDA-godkännande i början av nästa år.
Ny analys avslöjar mer lovande resultat
I sitt pressmeddelande förklarar Biogen att de nådde detta beslut efter att ha genomfört sin egen analys av datamängder från de två kliniska prövningarna och rådfrågade FDA om resultaten.
”Med en sådan förödande sjukdom som drabbar tiotals miljoner världen över är dagens tillkännagivande uppmuntrande i kampen mot Alzheimers. Detta är resultatet av banbrytande forskning och är ett bevis på Biogens ståndaktiga beslutsamhet att följa vetenskapen och göra det rätta för patienterna, säger Michel Vounatsos, VD för Biogen.
"Vi är hoppfulla över möjligheten att erbjuda patienter den första behandlingen för att minska den kliniska nedgången av Alzheimers sjukdom och den potentiella implikationen av dessa resultat för liknande metoder riktade till [beta-amyloid]."
Michel Vounatsos
Teamet på Biogen förklarar att den tidigare meningslöshetsanalysen som ledde till att de två kliniska prövningarna avbröts faktiskt hade förlitat sig på en tidigare och mindre dataset med 1 748 deltagare som hade avslutat 18 månaders behandling med aducanumab.
Nu har utredarna äntligen analyserat en större uppsättning data från de två försök med sent skede, med information från 3 285 deltagare, av vilka 2066 hade avslutat 18 månaders behandling med läkemedlet. Dessa uppgifter, hävdar Biogen, berättar en annan historia än de som ingår i meningslöshetsanalysen.
"Denna stora dataset representerar första gången en fas III-studie har visat att clearance av aggregerad [beta-amyloid] kan minska den kliniska nedgången av Alzheimers sjukdom, vilket ger nytt hopp för det medicinska samfundet, patienterna och deras familjer," säger Dr. Anton Porsteinsson, som var huvudutredaren.
”Det finns ett oerhört ouppfylldt medicinskt behov, och gemenskapen med Alzheimers sjukdom har väntat på detta ögonblick. Jag berömmer Biogen, FDA, det medicinska samfundet och patienterna och deras studiepartners för deras uthållighet i att arbeta för att göra dagens tillkännagivande verklighet, ”tillägger han.
Företaget säger att den större uppsättningen data indikerar att deltagare som åtminstone fått en hög dos aducanumab i en av försöken hade 23% mindre tänkande och också visade mindre nedgång i andra mått på kognitiv förmåga.
Icke desto mindre har företaget inte specificerat vad detta innebär, i termer av deltagarnas dagliga liv och om de lägre nedgångstakten gör en faktisk skillnad för deltagarnas förmåga att upprätthålla självständiga liv.
Även om Biogens senaste tillkännagivande kan ge människor med Alzheimers nytt hopp för framtiden, förblir vissa specialister skeptiska till läkemedlets livskraft och om det kommer att få FDA-godkännande.
”Lönsamheten för en sådan arkivering är okänd med tanke på de blandade resultaten. Enligt vår åsikt är Biogen något desperat efter tillväxtdrivare [...] så det är mycket nödvändigt med en förändring i berättelsen, säger RBC Capital Markets senior bioteknikanalytiker Brian Abrahams.
