Medicinsk cannabis för epilepsi godkänd först i FDA
I samband med en allt högre internationell debatt om huruvida patienter med allvarliga former av epilepsi ska få använda medicinsk cannabis för att hantera deras tillstånd har Food and Drug Administration officiellt godkänt ett sådant läkemedel.
Nyligen har internationella medier bombarderat sin publik med täckning av fallet med en brittisk mor vars medicinska cannabisbutik beslagtogs av tull i Storbritannien.
Kvinnan bar med sig cannabisolja som hon tog med till Storbritannien för att hjälpa till att hantera tillståndet hos sin 12-åriga son, som har en allvarlig form av epilepsi.
Tvisten ledde så småningom till att brittiska tjänstemän gjorde ett undantag för den unga pojken och återlämnade det konfiskerade ämnet.
I USA har cannabis legaliserats för medicinsk användning i vissa stater, men fram till nyligen hade det ännu inte fått FDA och FDA-godkännande, vilket är säkert vid behandling eller hantering av ett visst medicinskt tillstånd.
Men på måndagen godkände FDA slutligen användningen av en oral cannabidiol (CBD) -lösning kallad Epidiolex för behandling av två sällsynta former av epilepsi - Lennox-Gastaut syndrom och Dravet syndrom - hos patienter i åldern 2 år.
Även om CBD härrör från marjiuana-växten Cannabis sativa, det inducerar inte ett tillstånd av berusning. Den ”höga” orsakas istället av en annan cannabiskomponent som kallas tetrahydrocannabinol (THC).
"FDA [har] stöttat forskning inom detta område i många år", konstaterar FDA-kommissionär Dr Scott Gottlieb i ett officiellt uttalande. "Men marijuana är en Schedule I-förening med kända risker."
Drug Enforcement Administration (DEA) hävdar att Schema I-ämnen "definieras som droger utan för närvarande godkänd medicinsk användning och en hög potential för missbruk."
Av denna anledning specificerar Dr. Gottlieb att FDA behövde se solida bevis som uppfyller stränga kriterier innan de godkände läkemedel från cannabis för medicinsk behandling. Och Epidiolex är det första läkemedlet som har uppnått dessa höga standarder.
”Detta är ett viktigt medicinskt framsteg. Men det är också viktigt att notera att detta inte är ett godkännande av marijuana eller alla dess komponenter, betonar kommissionären.
”Detta är godkännande av ett specifikt CBD-läkemedel för en specifik användning. Och det baserades på välkontrollerade kliniska prövningar som utvärderade användningen av denna förening vid behandling av ett specifikt tillstånd, ”tillägger han.
Behandling för sällsynt och svår epilepsi
De två tillstånd som detta nya läkemedel kommer att behandla - Lennox-Gastaut syndrom och Dravet syndrom - är både sällsynta och allvarliga typer av epilepsi hos barn.
Lennox – Gastaut syndrom börjar oftast mellan 3–5 år och kännetecknas av frekventa anfall, varav många är toniska - det vill säga involverar en plötslig stelning av musklerna i extremiteterna och andra delar av kroppen.
Praktiskt taget alla barn som diagnostiserats med detta tillstånd utvecklar också intellektuella funktionshinder, och de flesta av dem behöver också hjälp med grundläggande dagliga aktiviteter.
Dravets syndrom uppträder under det första spädbarnsåret och det börjar med feberkramper. Andra typer av anfall upplevs också när tillståndet utvecklas. Dessa inkluderar myokloniska anfall, som kännetecknas av korta, okontrollerade muskelspasmer.
Vissa barn kan också utveckla ett tillstånd som kallas "status epilepticus", där de upplever kontinuerliga anfall som kräver akuta ingripanden. Patienter med detta syndrom utvecklar ofta också dåliga språkförmågor, nedsatt motorik och hyperaktivitet, och de kan ha svårt att relatera till andra.
"De svårkontrollerade krampanfall som patienter med Dravet syndrom och Lennox-Gastaut syndrom upplever har en djupgående inverkan på dessa patients livskvalitet", konstaterar Dr. Billy Dunn, chef för avdelningen för neurologiska produkter i FDA: s centrum. för läkemedelsutvärdering och forskning.
"Förutom ett annat viktigt behandlingsalternativ för patienter med Lennox-Gastaut, kommer detta första godkännande av ett läkemedel specifikt för patienter med Dravet [syndrom] att ge en betydande och nödvändig förbättring av den terapeutiska metoden för att ta hand om människor med detta tillstånd."
Potentiella risker och biverkningar
Epidiolex testades i tre randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studier, som visade att läkemedlet, när det togs tillsammans med andra läkemedel, är effektivt för att minska frekvensen av kramper hos patienter med Lennox-Gastaut eller Dravet syndrom.
Biverkningar noterades också, med det vanligaste: letargi, trötthet, nedsatt aptit, förhöjda leverenzymer, diarré, utslag, svaghet, sömnlöshet, dålig sömn och infektioner.
Allvarligare risker måste också tas med i beräkningen, även om FDA noterar att sådana problem kan uppstå i samband med epilepsidroger. Dessa risker kan vara: självmordstankar, självmordsförsök, ökad aggressivitet eller agitation, depression och panikattacker.
Leverskada är också en möjlighet, även om de rapporterade fallen i allmänhet har varit milda. Ändå kan detta vara en riskfaktor för allvarligare leverrelaterade problem.
"Dagens godkännande", säger Dr. Gottlieb, "visar vårt engagemang för den vetenskapliga processen och vårt samarbete med produktutvecklare för att marknadsföra marijuana-baserade produkter."
"Vi är fortsatt engagerade i vår guldstandard för produktutveckling och granskning", tillägger han. "En sådan process säkerställer att alla nya terapier från marijuana och dess beståndsdelar är säkra, effektiva och tillverkade till en hög och konsekvent kvalitet."
"Och viktigast av allt", avslutar FDA-kommissionären, "att dessa produkter har visat sig säkra och effektiva för patienter."
