Experimentell stroke läkemedel lyckas i preliminära prövningar
Ett nytt läkemedel mot stroke har nu framgångsrikt klarat preliminära kliniska prövningar, vilket har lett till att dess utvecklare övertygar sin potential som en mer effektiv behandling, mindre sannolikt att de åtföljs av oönskade hälsohändelser.
Stroke, en kardiovaskulär händelse, inträffar när hjärnans blodtillförsel hindras, vilket innebär att ett område i hjärnan inte får tillräckligt med syre.
Den vanligaste typen av stroke är ischemisk stroke, som orsakas av en blodpropp som blockerar ett blodkärl.
I USA har mer än 795 000 människor en stroke per år, enligt Centers of Disease Control and Prevention (CDC). Stroke är också ansvarig för 1 av 20 dödsfall varje år.
Behandling av akut ischemisk stroke görs genom att administrera vävnadsplasminogenaktivator (tPA), som är det enda läkemedlet som godkänts av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av stroke. Denna typ av läkemedel verkar genom att lösa obstruktiva blodproppar för att låta blodet flöda normalt igen.
TPA har emellertid ett antal brister, inklusive det faktum att det måste administreras inom ett ganska kort tidsfönster - 4,5 timmar från händelsen - och att det ibland åtföljs av allvarliga komplikationer, såsom intrakraniell blödning.
Vägen till en tillförlitlig behandling
I ett försök att hitta en ytterligare behandling som kan skydda mot några av dessa effekter har forskare från Scripps Research Institute (TSRI) i La Jolla, CA, utvecklat ett nytt läkemedel som heter 3K3A-APC.
Läkemedlet är en konstruerad variant av aktiverat protein C, som människor normalt producerar. Det har kopplats till regleringen av blodproppar och till vissa aspekter av kroppens inflammatoriska respons.
En preliminär fas II-klinisk prövning av 3K3A-APC har hittills antytt att läkemedlet är säkert att använda på människor.
"Dessa resultat lägger grunden för nästa steg mot FDA-godkännande", säger John Griffin, som var en av forskarna som var involverade i utvecklingen av det experimentella läkemedlet.
Framgången med denna kliniska prövning rapporterades vid 2018 International Stroke Conference, som hölls i Los Angeles, CA.
Prekliniska studier som testar effekten och säkerheten för det nyutvecklade läkemedlet utfördes av Griffins laboratorium vid TSPI, i samarbete med Dr. Berislav Zlokovic, från Zilkha Neurogenetic Institute vid University of Southern California i Los Angeles, Kalifornien.
Inledande tester tyder på att det experimentella läkemedlet inte bara minskade skador som var förenliga med stroke, utan det skyddade också hjärnan från de komplikationer som normalt orsakas av tPA.
Experimentellt läkemedel har skyddande effekter
Denna nya kliniska prövning var placebokontrollerad, vilket innebär att läkemedlets faktiska effekt testades mot placebo. Det gick också ut för att bekräfta hur hög en dos av det experimentella läkemedlet skulle vara säkert för mänskliga deltagare.
Därför rekryterade forskarna 110 personer som hade haft akut ischemisk stroke och som följde behandling med tPA, intra-arteriell trombektomi eller båda dessa terapier.
Deltagarna - alla mellan 18 och 90 år - följdes under en period av 90 dagar, eftersom de fick olika doser av det experimentella läkemedlet.
Forskarna experimenterade med fyra olika doser - 120, 240, 360 och 540 mikrogram per kilo. Alla fyra dosnivåer - inklusive den högsta - tolererades väl av försökspersonerna, så forskarna förklarade dem säkra för mänskligt bruk.
Dessutom sågs läkemedlet fungera bra när det gäller resultat relaterade till intrakraniell blödning eller hjärnblödning.
Det visade sig att läkemedlet hjälpte till att minska både den totala blödningsvolymen, eller hur mycket blod "läckte", och blödningsincidensen, eller hur ofta deltagarna upplevde denna händelse, signifikant.
"Den observerade trenden mot lägre blödningsfrekvenser överensstämmer med våra förväntningar baserat på läkemedlets verkningsmekanism och aktivitet i djurstudier", säger Dr Patrick Lyden, en av forskarna som är involverade i den aktuella kliniska prövningen.
Men han tillägger att "[dessa] resultat bör bekräftas i en större klinisk prövning." Detta, förklarar forskarna, blir deras nästa steg. De syftar till att så småningom få FDA-godkännande för det experimentella läkemedlet.
