ALS: Immunceller kan bromsa sjukdomsprogressionen
En ny studie ger hopp för människor med ALS. Immunterapi kan dramatiskt bromsa sjukdomsprogressionen, visar det.
Det neurodegenerativa tillståndet amyotrofisk lateral skleros (ALS) påverkar nervceller, som styr musklernas rörelse, i hjärnan och ryggmärgen.
I ALS försämras dessa celler över tiden, vilket gradvis leder till övergripande svaghet, andningsproblem, tal och sväljning.
I slutändan resulterar sjukdomen i fullständig förlamning, andningssvikt och död.
ALS - som också kallas Lou Gehrigs sjukdom, uppkallad efter den berömda basebollspelaren som fick diagnosen sjukdomen på 1930-talet - beräknas drabba över 20 000 människor i USA vid varje given tidpunkt.
Dessutom tros drygt 6000 personer i USA få en ALS-diagnos varje år.
För närvarande finns det inget botemedel mot ALS. Nuvarande behandlingar fördröjer sjukdomens utveckling, men inte mycket.
Food and Drug Administration (FDA) har hittills godkänt två läkemedel för att behandla ALS: en förlänger livet med 2-3 månader men förbättrar inte symtomen, och man kan hjälpa till att fördröja nedgången i den dagliga funktionen.
Brytande forskning ger emellertid nytt hopp för en mer effektiv ALS-behandling. Forskare som leds av neurologen Dr. Stanley H. Appel, meddirektör för Houston Methodist Neurological Institute i Texas, undersökte fördelarna med immunterapi för personer med detta tillstånd.
Mer specifikt injicerade teamet en typ av immuna T-celler som kallas regulatoriska T-celler (Tregs) i tre ALS-patienter. Det är första gången som denna terapi undersöks hos människor.
Resultaten publicerades i tidskriften Neuroimmunologi och neuroinflammation.
Studerar Tregs roll i ALS
Tregs hjälper till att avvärja inflammationen som kännetecknar ALS och påskyndar sjukdomens progression.
"Vi fann," konstaterar Dr. Appel, "att många av våra ALS-patienter inte bara hade låga nivåer av Tregs utan också att deras Tregs inte fungerade korrekt."
Så antog forskarna att en ökning av nivåerna av Tregs hos tre ALS-patienter skulle sakta ner sjukdomen.
"Vi trodde att förbättring av antalet och funktionerna av Tregs hos dessa patienter skulle påverka hur deras sjukdom utvecklades", säger Dr. Appel.
Deltagarna genomgick ett förfarande som kallas leukaferes. Leukaferes används ofta för att behandla patienter med leukemi och innebär att patientens blod tas ut och "filtreras" ut genom en speciell maskin som skiljer de vita blodkropparna från de röda.
I det här fallet separerade forskarna Tregs från de röda blodkropparna och expanderade dem ex vivo. Därefter återfördes de röda blodkropparna till blodomloppet.
Forskarna märkte att när det gäller patienter vars Tregs inte fungerade korrekt, återgick de till cellerna när de var utanför kroppen.
Under hela studien fick patienterna åtta Treg-injektioner och deras sjukdomsprogression bedömdes med hjälp av två olika ALS-progressionsskalor.
”Från en dödsdom till en livstidsdom”
Första studieförfattaren Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., en neurolog från Houston Methodist, beskriver detaljerna i forskningen och rapporterar om resultaten. Han säger, "En person har ungefär 150 miljoner Tregs som cirkulerar i blodet vid varje given tidpunkt."
"Varje dos av Tregs som ges till patienterna i denna studie resulterade i cirka 30 till 40 procent ökning jämfört med normala nivåer", tillägger Dr. Thonhoff.
"Som vi trodde visade våra resultat att det var säkert att öka Treg-nivåerna", säger Dr. Appel. Dr Thonhoff tillägger, "Saktning av sjukdomsprogression observerades under varje omgång av fyra Treg-infusioner."
"Det som förvånade oss," fortsätter han, "var att utvecklingen av deras ALS minskade dramatiskt medan de fick infusioner av väl fungerande Tregs."
”Mitt hopp är att denna forskning ändrar ALS från en dödsdom till en livstidsdom. Det kommer inte att bota en patients sjukdom, men vi kan göra skillnad. ”
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff är också mycket nöjd med resultaten och han hoppas på framtida terapier. Han säger, "Större studier kommer att krävas för att avgöra om det är en effektiv behandling, men som kliniker och forskare som är specialiserad på ALS är jag mycket upphetsad över hoppet som dessa första resultat ger."
